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Nov 01, 2023

センテッサ ファーマシューティカルズ、登録プレゼントにおける最初の被験者の投与を発表

発表日: 2023 年 7 月 10 日 ボストンおよびロンドン、2023 年 7 月 10 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 発見と開発に注力する臨床段階の製薬会社、Centessa Pharmaceuticals plc (ナスダック: CNTA)

公開日: 2023 年 7 月 10 日

ボストンおよびロンドン、2023 年 7 月 10 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- 患者にとって変革をもたらす医薬品の発見と開発に注力する臨床段階の製薬会社、センテッサ ファーマシューティカルズ plc (ナスダック: CNTA) は本日、最初の被験者の投与を発表しました。阻害剤を使用しない血友病 B の治療のための SerpinPC の登録 PRESent-2 研究。 PRESent-2 の投与段階は、SerpinPC の利益とリスク プロファイルに関する規制上のレビューをサポートするために、現在の治療下での被験者の疾患状態の前向きベースライン データが収集される、最低 12 週間の観察期間に続きます。 SerpinPC は、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 B の潜在的な治療法として開発されている、皮下投与される活性化プロテイン C (APC) の新規阻害剤です。

「血友病B患者に対する新たな治療選択肢に対する世界的なニーズは依然として大きい」とセンテッサ開発会長のアントワーヌ・イベール医学修士は述べた。 「現在進行中の第2a相試験から得られた有望な臨床データに基づいて、SerpinPCは血友病B患者に対する差別化された安全性プロフィールを備えたファーストインクラスの皮下投与療法となる可能性があり、規制当局の審査と承認の対象となる可能性があると我々は考えています。」 私たちは、PRESent-2 登録研究において SerpinPC の新しい作用機序の可能性を評価できることに興奮しています。 私たちは、臨床試験施設全体で追加の患者を登録して投与し、研究のパート 1 で 36 人の被験者が治療開始 12 週間に達した時点で予定されている中間解析に向けて進むことを期待しています。」

PRESent-2 試験 (AP-0102) は、約 120 例を対象に毎週、2 週間ごと、または 4 週間ごとに SerpinPC を皮下投与することの有効性と安全性を調査する第 2b 相、グローバル、非盲検、シームレス適応デザイン試験です。重度血友病A（阻害剤の有無にかかわらず）または中等度から重度の血友病B（阻害剤なし）の成人（18歳以上65歳以下）または青年（12歳以上18歳未満）の男性被験者。 PRESent-2 は、24 週間のランダム化用量正当化フェーズ (パート 1)、24 週間の用量確認フェーズ (パート 2)、および次のような患者に対するさらに 24 週間の延長フェーズ (パート 3) の 3 つの部分で構成されます。被験者は、パート 1 またはパート 2 のいずれかを完了している必要があります。被験者は、現在の治療法 (オンデマンドまたは予防因子補充のいずれか) に切り替えられる前に、少なくとも期間の前向き観察 (パート 1 では少なくとも 12 週間、パート 2 では少なくとも 24 週間) を受けていなければなりません。セルピンPC処理。 この研究の主要な有効性評価項目は、SerpinPCで治療した最初の24週間と比較した観察期間中の治療出血率（年間出血率（ABR）として表される）である。 同社は、血友病B患者を対象とした登録PRESent-3（AP-0103）研究において、今年阻害剤の投与を開始する予定である。

セルピンPCについて SerpinPC は、皮下投与される新しい APC 阻害剤であり、重症度や阻害剤の状態に関係なく、血友病の潜在的な治療法として開発されており、他の出血性疾患に伴う出血を防ぐために開発される可能性もあります。 血友病 B における SerpinPC の登録プログラムには、複数の要素を含む一連の臨床研究が含まれています。 PRESent-5 は、介入研究の投与対象に切り替える前に、定められた最小期間の前向き観察データを収集するための観察フィーダー研究です。 介入研究には、PRESent-2 (阻害剤を使用しない中等度から重度の血友病 B、および阻害剤を使用または使用しない重度の血友病 A) および PRESent-3 (阻害剤を使用する血友病 B) が含まれます。 試験に関する追加情報は、www.clinicaltrials.gov (NCT05605678、NCT05789524、NCT05789537) でアクセスできます。 米国食品医薬品局 (FDA) は、阻害剤の有無にかかわらず、血友病 B の治療に関して SerpinPC にファストトラック指定を与えました。 SerpinPC は、FDA またはその他の規制当局によって承認されていない治験薬です。